Förlamade kan gå igen

I mars 2016 får det amerikanska paret Rodney och Annette ­Boesen ett besked som de flesta föräldrar fasar för. Deras 20-årige son har varit med om en trafikolycka.

Sonen Kris har brutit nacken, ligger i respirator och är sannolikt permanent förlamad från halsen till tåspetsarna – bortsett från ena armen som han kan röra upp och ned.

Men läkarna ger dem samtidigt hopp: Kris ska få delta i ett försök med en helt ny behandling. Mindre än en månad senare injicerar forskare tio miljoner stamceller rakt in i Kris avslitna ryggmärg.

Resultatet är högst anmärkningsvärt. Efter tre månader kan Kris använda sina armar och händer, skriva sitt namn, äta själv, bruka sin telefon, hantera en elektrisk rullstol och ge sina vänner och sin familj en kram.

Kris Boesen är långt ifrån den ende som har varit med om att vakna upp efter en olycka till ett totalt förändrat liv.

Bara i USA råkar omkring 17 500 personer årligen ut för en ryggmärgsskada, och 2,5 miljoner människor i världen lever med följderna efter skadan.

Många förlorar inte bara förmågan att röra många kroppens muskler utan kan inte ­heller känna beröring, kontrollera sin blås- och tarmfunktion eller ha sex som tidigare.

I mer än hundra år har forskare sökt en effektiv behandling av ryggmärgsskador utan några större framsteg, men på senare år har vetenskapen presenterat den ena framgångshistorien efter den andra.

Aldrig tidigare har så många kliniska försök pågått – bland annat transplantation av ­celler från andra delar av kroppen och implantation av elektroder. Det ökar hoppet hos många patienter som varje dag måste leva med följderna av en ryggmärgsskada.

Kroppen skadar sig själv

Kris Boesens historia börjar den 6 mars 2016, då han 20 år gammal förlorar kontrollen över sin bil och kör in i ett träd, varpå bilen krockar med en telefonmast.

Kris Boesen skadas allvarligt. Värst går det för hans nacke, där ryggraden är skadad och ryggmärgen har slitits av helt.

Den allvarliga frakturen utlöser en kedje­reaktion av biologiska processer i ­kroppen på Kris, och hos andra som drabbas på liknande sätt. Dessa följder avgör hur bra vederbörande klarar sig på längre sikt.

Under de första 48 timmarna efter ­skadan, den akuta fasen, dör många celler på grund av svullnader, blödningar och lokal syrebrist.

Dessutom utlöser immunförsvaret ett inflammationstillstånd som ska skydda kroppen mot bakterier och städa undan alla döda celler. Men inflammationen leder ­samtidigt till att ännu fler nervceller dör.

En celltyp, som dör i stort antal under den akuta fasen är de så kallade oligodendrocyterna som producerar de myelinskidor som isolerar nervernas axoner, vilka förbinder dem med musklerna.

Utan detta isolerande lager kan nervcellerna inte kommunicera med armar, ben och organ.

Efter den akuta fasen spelar en annan celltyp, astrocyter, en avgörande roll. De ­börjar delas i hög hastighet och bildar ett ärr i ryggmärgen. Ärrbildningen är sannolikt anledningen till att kroppen inte på egen hand kan läka ett ryggmärgsbrott.

VIDEO – Se Darek Fidyka gå och cykla efter sin banbrytande celltransplantation:

Ärrbildningen är dock bara en av många begränsande faktorer. När ett ­foster utvecklas växer sig de så kallade axonerna (som förbinder nervcellerna med musklerna) längre i takt med att kroppen växer.

Men i det vuxna nervsystemet hämmas axonernas tillväxt av speciella proteiner. Proteinerna hjälper till att säkerställa att axonerna inte växer ändamålsenligt, men i den skadade ryggmärgen förhindrar samma proteiner att nervbanorna växer ihop över frakturen.

Behandling kan ge cancer

När den nyligen skadade Kris Boesen i mars 2016 läggs in på Keck Hospital, University of Southern California i USA, hamnar han mitt i ett kliniskt försök.

Han accepterar erbjudandet att delta i försöket och tackar därmed ja till att få miljontals stamceller – celler som kan ­utvecklas till många andra sorters celler – injicerade i sin skadade ryggmärg.

Metoden har vid den tiden bara testats i djurförsök och i betydligt mindre doser på människor.

Kris Boesen blir den förste som behandlas med ett antal celler som forskarna tror är tillräckligt högt för att kunna ­avhjälpa en förlamning. Men dosen är sam­tidigt så hög att den kan ha okända bi­verkningar.

Familjen Boesen förvarnas ­därför om att behandlingen medför en risk för att Kris kan utveckla cancertumörer eller förlora den lilla funktion som han ännu har kvar i sin ena arm.

Charles Liu är kirurgen och forskaren som leder operationen knappt en månad efter Kris olycka. Liu är vd för USC Neuro­restoration Center, och tillsammans med sin grupp kirurger injicerar han försiktigt tio miljoner stamceller i Kris halskotpelare.

Stamcellerna, som kallas AST-OPC1, är förstadier till de celler som producerar nerv­cellernas isolerande myelinskikt.

AST-OPC1 har utvecklats från embryonala stamceller, de första cellerna från befruktade ägg, som har förmågan att utvecklas till alla celltyper i kroppen. Förhoppningen är att cellerna ska integreras i Kris vävnad och utvecklas till celler som stöder och skyddar nervceller.

AST-OPC1 har redan i djurförsök givit forskarna stort hopp eftersom celltypen har tre egenskaper som är avgörande för att kunna behandla ryggmärgsskador.

För det första kan AST-OPC1 utsöndra så kallade neurotrofiska faktorer som hjälper nervcellerna att växa.

För det andra kan ­cellerna stimulera blodkärlsbildningen. Slutligen har de förmågan att återskapa de isolerande myelinskidorna.

Alla tre faktorer krävs för att nervcellerna ska överleva och fungera, samt för att rygg­märgen ska återbilda den förlorade förbindelsen till hjärnan.

Nya celler tas upp i ryggmärgen

Kris Boesens stamcellsoperation följs av ­rehabträning och redan två veckor senare känner Kris de första tecknen på framsteg.

Efter tre månader har han uppnått en markant bättre mobilitet i överkroppen och kan använda armar, händer och fingrar igen.

Före behandlingen var Kris helt beroende av andras hjälp för att klara de enklaste vardagssysslor. Knappt fyra månader efter operationen kan han äta, borsta tänderna, lyfta en skivstång och skriva sitt namn.

Efter ett år kan kirurgen Charles Liu och hans kolleger se på MRI-skanningar att de transplanterade cellerna har integrerats och bildat vävnad i det område där Kris ryggmärg skadades.

Dessutom kan de konstatera att behandlingen inte ser ut att ha några allvarliga biverkningar över huvud taget.

Kris Boesen är den första patienten i en grupp om sex personer som behandlas med tio miljoner AST-OPC1-celler. Efter tolv
månader har samtliga patienter återfått förmågan att röra de delar av kroppen som tidigare var förlamade.

I en ny serie försök fördubblar forskarna antalet celler till 20 miljoner och behandlar tolv andra ryggmärgsskadade. Resultaten är även denna gång positiva. Efter ett år har 17 av de totalt 18 patienterna markant förbättrad rörlighet.

Nytt läkemedel återförenar nerver

Kris Boesens historia och försöken med AST-OPC1 är långt ifrån de enda. Många ­andra nya behandlingar av ryggmärgs­skador har gett lovande resultat och undersöks nu närmare i kliniska försök.

En försökskategori fokuserar på läke­medel som kan ­bromsa de skadliga processer som startar kroppen vid en akut ryggmärgsskada.

För­hoppningen är att läkarna på så sätt ska kunna minska skadans omfattning och skydda de celler som inte redan har dött.

Minocyklin är ett medel som forskarna har höga förväntningar på – en anti­biotika som kan passera den barriär som omger ryggmärg och hjärna.

Minocyklin hämmar bland annat inflammation och celldöd och i både djurförsök och de första försöken på människor verkar behandlingen vara säker och främja mobiliteten hos en del patienter med akut ryggmärgsskada.

En annan sorts behandling fokuserar på att återuppbygga den skadade vävnaden och förlorade förbindelser, bland annat ­genom att stimulera kroppens egna återbildningsmekanismer och manipulera de hämmande faktorer som förhindrar att nerv­cellerna återskapas.

Ny forskning inom elektrisk stimulering av ryggmärgen ger också ryggmärgsskadade hopp.

Flera patienter som tidigare var hänvisade till rullstol har efter försök med den här sortens behandling kommit på benen igen – utan att ryggraden har någon förbindelse till hjärnan.

För den nu 24-årige Kris Boesen har det skett en hel del sedan han förlorade för­mågan att använda sin kropp från halsen och nedåt i mars 2016.

”Jag existerade bara. Jag hade inget liv”, har Kris sagt om tiden precis efter olyckan.

Tack vare celltransplantationen har han i dag en långt bättre livskvalitet – men för ­honom slutar inte kampen där.

Kris hoppas en dag kunna gå igen. Han har redan känt lite rörelse i benen och efter alla vetenskapliga genombrott väntar kanske en effektiv behandling runt hörnet.