Den banbrytande CRISPR-tekniken som gör det möjligt att klippa och klistra i gener, har öppnat ett otal dörrar när det gäller behandling av diverse sjukdomar. I skrivande stund forskar man bland annat i CRISPR till behandling av allt från cancer och HIV till herpes och cystisk fibros.
Forskningen har baserats på att utvalda celler dras ut ur kroppen, redigeras i ett laboratorium och sätts tillbaka in i kroppen. Fram till nu.
Forskare vid Oregon Health and Science University har nämligen för första gången använt CRISPR direkt i människokroppen och fört in tekniken i en ny era.
Det stora genombrottet har tagits i ett försök att kurera den ärftliga och obotliga ögonsjukdomen Lebers medfödda amauros. Sjukdomen beror på en mutation i genen CEP290, som blockerar ett speciellt protein som är nödvändigt för att omvandla ljus till signaler i hjärnan.
Resultatet blir att barn som har sjukdomen antingen föds helt blinda eller blir det under deras tidiga barndom.
Genredigerande ögondroppar placeras bakom näthinnan
Under försöket droppade forskare tre droppar med genredigerande mekanismer bakom utvalda patienters näthinna.
Målet och hoppet är att CRISPR-tekniken kan klippa bort den skyldiga mutationen från genen och långsamt återupprätta förmågan att se.
Försöket bestod av flera en timme långa operationer, under vilka patienterna sövdes med narkos och fick de speciella ögondropparna bakom näthinnen.
Vi vet ännu inte om försöket lyckas, eftersom det måste gå minst en månad innan de slutliga resultaten är klara.
Tidigare försök på möss och apor indikerar dock att chanserna att det blir framgångsrikt är goda, och enligt Mark Pennesi, som är en av läkarna bakom behandlingen, öppnar upp för nya användningsmöjligheter av CRISPR :
"Förutom att kunna erbjuda behandling till tidigare obotliga former av blindhet, kan användandet av CRISPR inne i kroppen även erbjuda behandling av ett vitt spektrum av sjukdomar," berättar han i ett pressmeddelande på Oregon Health and Science Universitys webbplats.