Den banbrytande CRISPR-tekniken som gör det möjligt att klippa och klistra i gener, har öppnat ett otal dörrar när det gäller behandling av diverse sjukdomar. I skrivande stund forskar man bland annat i CRISPR till behandling av allt från cancer och HIV till herpes och cystisk fibros.
Forskningen har baserats på att utvalda celler dras ut ur kroppen, redigeras i ett laboratorium och sätts tillbaka in i kroppen. Fram till nu.
Forskare vid Oregon Health and Science University har nämligen för första gången använt CRISPR direkt i människokroppen och fört in tekniken i en ny era.
Det stora genombrottet har tagits i ett försök att kurera den ärftliga och obotliga ögonsjukdomen Lebers medfödda amauros. Sjukdomen beror på en mutation i genen CEP290, som blockerar ett speciellt protein som är nödvändigt för att omvandla ljus till signaler i hjärnan.
Resultatet blir att barn som har sjukdomen antingen föds helt blinda eller blir det under deras tidiga barndom.
Genredigerande ögondroppar placeras bakom näthinnan
Under försöket droppade forskare tre droppar med genredigerande mekanismer bakom utvalda patienters näthinna.
Målet och hoppet är att CRISPR-tekniken kan klippa bort den skyldiga mutationen från genen och långsamt återupprätta förmågan att se.