Människoförsök piller topp

Franskt medicinförsök slutar i hjärnskada och död

Ett franskt människoförsök med en helt ny typ av läkemedelstyp har kostat en försöksperson livet och skickat fyra till sjukhus med tecken på hjärnskada. Innan händelsen är utredd kan myndigheterna inte lova att det inte kan ske i Norden.

22 januari 2016 av Mikkel Skovbo

Ett medicinförsök i Frankrike gick fel i förra veckan, när en försöksperson förklarades hjärndöd för att senare avlida, medan fyra andra blev inlagda med "neurologiska symptom". Tre av de inlagda riskerar att få bestående men.

"Det är fruktansvärt ledsamt, att så många har drabbats", säger Karina Markersen från danska Läkemedelsstyrelsen, som godkänner och övervakar försök med människor i Danmark.

Hon poängterar att den här sortens tragiska olyckor är otroligt sällsynta, men tillägger:

"Man kan inte säga att det aldrig skulle hända i Norden, så länge vi inte vet exakt vad det är som har hänt.”

Från frisk till hjärndöd på ett par dagar

Försökspersonerna i Frankrike var alla män vid god hälsa när de den 7 januari inledde ett fas-1-försök av ett helt nytt preparat under utveckling av läkemedelsföretaget Bial.

Läkemedlet är riktat mot bland annat ångest och kroniska smärtor och intogs i tablettform av totalt 90 frivilliga försökspersoner.

Den 10 januari lades den förste av de totalt sex männen in på en neurologisk avdelning på ett sjukhus i Rennes med slaganfallsliknande symptom. Senare förklarades den värst drabbade vara hjärndöd för att till slut avlida den 17 januari.

Människoförsök är strikt reglerade

Normalt garanterar ett finmaskigt nät av gemensam europeisk reglering – regelverk och riktlinjer, som hälsomyndigheterna i alla nordiska länder följer – att tragedier som den franska inte ska kunna inträffa.

Läkemedel testas i datormodeller och på djur i åratal innan de testas på människor, och hälsomyndigheterna har skärskådat dokumentationen för de använda preparaten innan de godkänns för människoförsök.

Det franska fallet var till och med ett så kallat first-in-man-försök – ett människoförsök med ett nytt preparat – då kraven är extra skärpta.

I sådana fall dikterar lagstiftningen att man ska inleda med att dosera läkemedlet i en person åt gången i mycket små doser. Efter det ska det läggas in en väntetid innan man övergår till att testa på flera personer samtidigt. Och först efter det kan man fortsätta med försöket i en lite större grupp – med skärpt uppmärksamhet när dosen ökas och ämnet ges till samma person upprepade gånger.

Testet utfördes på den erkända kliniken Biotrial i Bretagne, som har specialiserat sig på människoförsök och har utfört tusentals sedan 1989.

"I Frankrike har olyckan inträffat efter att man har börjat ge läkemedlet flera gånger till samma person", säger Karina Markersen, som är sektionsledare för kliniska försök i danska Läkemedelsstyrelse.

"Det verkar alltså inte som om försiktighetsregeln om att dosera en försöksperson åt gången har använts, eftersom man började ge flera doser till samma försöksperson."

Vi kan inte veta om vi är helt säkra

Karine Markersen understryker att man vet alldeles för lite om huruvida dödsfallet och de neurologiska skadorna beror på ämnen i läkemedlet eller procedurerna kring försöket. Och innan vi har fått mer information kan inte till 100 procent utesluta att något liknande kan hända i de nordiska länderna.

"Om alla procedurer har följts till punkt och pricka, så kan vi ha ett problem och då måste vi omvärdera riktlinjerna för first-in-human-försök”, säger hon.

Hon påpekar samtidigt att undersökningen av försöket har hamnat hos den franska åklagarmyndigheten, som normalt tar sig an kriminella handlingar:

"Det skulle kunna tyda på att det finns en misstanke om att några regler har överträtts", säger Karina Markersen.

Alla försök med Bials testläkemedel har nu ställts in.

FAKTA: TEST AV LÄKEMEDEL

Nya läkemedel genomgår en lång utvecklingsprocess för att säkerställa deras verkan och patienternas säkerhet. Det tar 10–15 år att utveckla ett nytt läkemedel och kostar cirka 10-20 miljarder kronor.1: LABORATORIEFÖRSÖKForskare utför laboratorieförsök och testar bland annat elektroniska kopior av läkemedlet i datormodeller som simulerar människokroppen. Om testningen är lovande fortsätter man med djur.2: DJURFÖRSÖKFörst testat läkemedlet på gnagare, därefter på icke-gnagare. Testerna ska ge en ännu bättre idé om läkemedlets verkan och eventuella biverkningar. Till exempel PET-skannas djurens hjärnor när det är frågan om att utveckla ett läkemedel till människohjärnan. Dator- och djurförsök tar sammanlagt 3–5 år. 3: MÄNNISKOFÖRSÖKOm hälsomyndigheterna godkänner läkemedlet kan man gå vidare med människoförsök. Ett godkännande kräver att myndigheterna värderar att läkemedlets positiva effekt är större än förväntade biverkningar. Människoförsök – så kallade kliniska försök – föregår i 3 faser och tar 6–8 år.? FAS 1: En mindre grupp friska eller sjuka personer (50–200) får läkemedlet i mycket små doser. Genom långsamt ökade doser undersöker man främst om läkemedlet har biverkningar. Chansen att försöket ska slå väl ut är cirka 12 procent.? FAS 2: En större grupp sjuka försökspersoner (200–600) testas. Nu tittar man både på biverkningar vid större doser och på läkemedlets effekt. Man gör också tester på flera olika folkslag. Framgångsfrekvensen ligger på 21 procent. ? FAS 3: En stor grupp på mellan 2 000–10 000 sjuka försökspersoner testas över längre tid för att mäta effekten av läkemedlet jämfört med andra kända behandlingar. Utgifterna för den här fasen kan lätt uppgå till och överskrida en miljard kronor.

Alla människoförsök slutar i död och hjärnskador

Människoförsök gör mycket gott och inga försökspersoner flyttar gränser som tvillingar. Läs mer om forskning i lycka och hälsa:

VILKET LÄKEMEDEL?

Läkemedlet baserades på de så kallade FAAH-medlen (Fatty Acid Amide Hydrolase), som hämmar nedbrytningen av hjärnans endocannabinoida signalämnen.

Signalämnens är inblandade i ett flertal processer i kroppen som aptit, smärtuppfattning och humör. Genom att låta dem ansamlas i kroppen hoppas man kunna lindra bland annat ångest och kronisk smärta hos exempelvis cancer- och Alzheimerpatienter.

Läs också

PRENUMERERA PÅ ILLUSTRERAD VETENSKAPS NYHETSBREV

Du kan ladda ned ditt gratis specialnummer, Vår extrema hjärna, så snart du har beställt vårt nyhetsbrev.

Kanske är du intresserad av...

Hittade du inte vad du söker? Sök här: