Eye blind therapy

Genterapi räddade patienters syn

Genterapi: Behandling med frisk gen avvärjde blindhet hos 63-åring.

6 maj 2014

63-årige Jonathan Wyatt var på väg att bli blind då han fick möjlighet att delta i en studie. I dag kan han se. Tillsammans med fem andra patienter ingick Wyatt i ett försök av genterapi för ögon.

Samtliga försökspersoner hade ett ärftligt genetiskt fel som tar död på de ljuskänsliga cellerna i näthinnan. Läkarna tillförde en frisk kopia av en gen i ögat med hjälp av ett virus, som fungerade som en tranport av för genen. På så sätt bromsades celldöden.

Wyatts sjukdom är sällsynt och drabbar bara en på 50 000, men professorn bakom försöket, Robert MacLaren från Oxford University, tror att tekniken med tiden kan behandla andra former av blindhet som beror på genetiska defekter och kanske även åldersrelaterad nedbrytning av näthinnan.

Genterapi stoppar celldöd i ögat

I en studie har sex patienter fått synen tillbaka, efter att genterapi stoppat celldöd i ögonen.

  1. En defekt gen hindrar cellerna att producera nödvändigt proteinämne och cellerna dör.

  2. Läkaren sprutar in vätska under skiktet av defekta celler och lyfter på så sätt cellskiktet.

  3. En frisk kopia av den defekta genen förs in bakom cellerna med ett virus och får cellen att bilda proteinämnet.

Läs också

PRENUMERERA PÅ ILLUSTRERAD VETENSKAPS NYHETSBREV

Du kan ladda ned ditt gratis specialnummer, Vår extrema hjärna, så snart du har beställt vårt nyhetsbrev.

Kanske är du intresserad av...

Hittade du inte vad du söker? Sök här: